Polisitemia Vera Hastalığı Tedavileri

Polisitemia vera, nispeten nadir görülen bir hastalıktır. P. Vera‘da tromboz riskinde artış vardır ve tromboz en önemli ölüm nedenlerinden biridir.

Yeterli çalışma olmadığından, tromboz riskini azaltmak için hematokrit (Hct) düzeyini ne kadar düşürülmesi gerektiği net olarak bilinmiyor. Tromboz riskindeki artış göz önüne alınarak Hct‘nin %45, trombosit sayısının 400.000 altında tutulması öneriliyor.

Buna karşın iki büyük randomize çalışmanın alt grup analizlerinde HCT %45-50 arasında tutulanlarda tromboz riskinde artış görülmemiş. Özetle, hematokrit seviyesinin sıkı kontrolünün yararı bilinmiyor.

Çalışamaya, flebotomi, hidroksiüre veya ikisi ile tedavi edilen, JAK-2 mutasyonu pozitif 365 P. Vera hastası alınıyor ve sıkı Hct kontrolü (HCT<%45) veya normal Hct kontrolü (Hct %45-50) gruplarına randomize ediliyor. Hct kontrolü, flebotomi, hidroksiüre veya ikisi birlikte kullanılarak sağlanıyor.

Randomizasyon öncesi Hct seviyesi sıkı Hct kontrol grubunda 47.2±5.1, normal Hct kontrol grubunda 47.5±4.4 iken çalışma süresince sıkı Hct grubunda %44.4, normal Hct grubunda %47.5‘te tutuluyor. Trombosit sayısı sıkı Hct grubunda daha düşük olmakla birlikte fark anlamlı değil. Medyan 31 aylık takip sonunda, kardiyovasküler nedenli ölüm veya major trombotik olay toplamında oluşan primer sonlanım sıkı Hct kontrol grubunda %2.7, normal Hct grubunda %9.8 bulunuyor (HR 3.91, 95% CI 1.45-10.5, p=0.007).

Toplam kardiyovasküler olaylar sıkı Hct grubunda %4.4, normal Hct grubunda %10.9 bulunuyor (p=0.02). P. Vera‘nın miyelofibrozis, miyelodisplazi veya lösemiye transformasyonu, sıkı Hct grubunda biraz daha fazla olmakla birlikte fark anlamlı değil ve bu yönde değerlendirme yapabilmek için çalışma büyüklüğü ve takip süresi yeterli değil.